điều trị ung thư

Phương pháp điều trị đột phá mang lại hy vọng cho nhiều nhóm bệnh nhân

Trong một bước đột phá y học đáng chú ý, một phụ nữ lai đã trở thành người thứ ba trên thế giới được cho là đã chữa khỏi HIV sau khi được ghép tế bào gốc từ một người hiến tặng vốn có khả năng kháng virus tự nhiên. Phương pháp điều trị tiên tiến này sử dụng máu dây rốn mang lại những lợi thế đáng kể so với phương pháp ghép tủy xương truyền thống.

Máu dây rốn: Một lựa chọn ít xâm lấn hơn

Máu dây rốn, được lấy vào thời điểm sinh của trẻ, có chứa các tế bào gốc tạo máu trưởng thành có thể phát triển thành mọi loại tế bào máu thiết yếu cho hệ miễn dịch. Không giống như ghép tủy xương, đòi hỏi sự phù hợp chặt chẽ giữa người hiến tặng và người nhận, những người hiến tặng máu dây rốn không cần phải có sự phù hợp chặt chẽ như vậy, giúp đây trở thành một lựa chọn dễ tiếp cận hơn cho những bệnh nhân có các loại mô không phổ biến.

Lợi ích cho bệnh nhân lai và phụ nữ

Việc điều trị thành công một người phụ nữ lai bằng máu dây rốn có ý nghĩa đặc biệt vì HIV ảnh hưởng không cân xứng đến các nhóm dân tộc và chủng tộc. Ngoài ra, thực tế bệnh nhân là phụ nữ làm nổi bật những lợi ích tiềm tàng của phương pháp điều trị này đối với phụ nữ, những người thường không được đại diện đầy đủ trong các thử nghiệm lâm sàng.

Điều trị HIV và ung thư đồng thời

Tất cả ba bệnh nhân dường như đã được chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc đều mắc ung thư và cần ghép để cứu mạng sống. Điều này cho thấy ghép máu dây rốn có thể mang lại lợi ích kép cho những bệnh nhân vừa mắc HIV vừa mắc các bệnh ung thư có tính xâm lấn như bệnh bạch cầu.

Nghiên cứu và tính khả dụng

Phương pháp điều trị mới đây là một phần của nghiên cứu lớn hơn sẽ theo dõi tổng cộng 25 người mắc HIV được ghép tế bào gốc máu dây rốn để điều trị ung thư. Mặc dù phương pháp điều trị này cho thấy hứa hẹn, nhưng vẫn chưa được sử dụng rộng rãi và ban đầu có thể chỉ áp dụng cho những người mắc bệnh ung thư có tính xâm lấn.

Tiềm năng tác động rộng hơn

Bất chấp những hạn chế hiện tại, sự thành công của phương pháp điều trị này có thể có tác động to lớn đến cuộc sống của hàng triệu người đang sống chung với HIV trên toàn thế giới. Các nhà nghiên cứu ước tính rằng có khoảng 50 bệnh nhân mỗi năm tại Hoa Kỳ có thể hưởng lợi từ quy trình này và khả năng sử dụng các ghép máu dây rốn được ghép một phần giúp tăng đáng kể khả năng tìm được những người hiến tặng phù hợp cho những bệnh nhân như vậy.

Các hướng nghiên cứu trong tương lai

Các nghiên cứu đang tiến hành sẽ tập trung vào việc tối ưu hóa phác đồ điều trị, mở rộng tiêu chuẩn đủ điều kiện của bệnh nhân và tăng khả năng tiếp cận của quy trình. Với những tiến bộ không ngừng, ghép máu dây rốn có khả năng trở thành lựa chọn cứu sống cho ngày càng nhiều cá nhân vừa mắc HIV vừa mắc ung thư.

Phương pháp tiếp cận mang tính đột phá trong điều trị ung thư dựa trên DNA cho kết quả đầy hứa hẹn

Một cột mốc quan trọng của liệu pháp gen

Một phương pháp điều trị mang tính đột phá được biết đến với tên gọi liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric (liệu pháp tế bào T CAR) đã nổi lên như một cột mốc quan trọng trong cuộc chiến chống lại bệnh ung thư. Phương pháp tiếp cận mang tính cách tân này bao gồm việc biến đổi gen các tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để nhắm mục tiêu và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Hành trình của một bệnh nhân

Dimas Padilla, một người sống sót sau căn bệnh u lympho không Hodgkin, đã đối mặt với tiên lượng mờ mịt sau khi căn bệnh ung thư của ông tái phát lần thứ ba. Tuy nhiên, ông đã tìm thấy hy vọng nhờ liệu pháp tế bào T CAR. Sau khi các tế bào T của ông được thu thập, các kỹ thuật viên đã đưa một gen mới vào các tế bào này, cho phép các tế bào sản xuất các thụ thể bề mặt mới có khả năng tìm kiếm và bám vào các protein đặc hiệu trên các tế bào u lympho của ông.

Những kết quả đáng kinh ngạc

Chỉ trong vòng vài tuần sau khi nhận được các tế bào T đã được biến đổi, khối u ở cổ của Padilla đã teo nhỏ đáng kể. Một năm sau, ông vẫn không còn bị ung thư và ăn mừng sức khỏe mới của mình cùng gia đình. Thử nghiệm lâm sàng mà Padilla tham gia đã cho thấy một thành công đáng kinh ngạc, với khoảng một nửa số bệnh nhân đạt được mức thuyên giảm hoàn toàn. Tỷ lệ thành công này cao hơn đáng kể so với các phương pháp điều trị truyền thống.

Sự chấp thuận của FDA và ý nghĩa

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã công nhận tiềm năng của liệu pháp tế bào T CAR và đã chấp thuận một phiên bản của phương pháp điều trị này có tên là Yescarta cho một số loại u lympho tế bào B. Đây chỉ mới là liệu pháp gen thứ hai được FDA chấp thuận để điều trị ung thư.

Cơ chế hoạt động

Liệu pháp tế bào T CAR hoạt động bằng cách sử dụng kỹ thuật biến đổi gen để các tế bào T của bệnh nhân biểu hiện một thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR). Thụ thể này được thiết kế để nhận diện và liên kết với một mục tiêu protein đặc hiệu trên bề mặt của các tế bào ung thư. Khi đã liên kết, các tế bào T sẽ được kích hoạt và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Rủi ro và tác dụng phụ

Mặc dù liệu pháp tế bào T CAR đã cho thấy nhiều hứa hẹn, nhưng phương pháp này vẫn có một số rủi ro và tác dụng phụ. Hiện tại, phương pháp điều trị này chỉ khả dụng cho những bệnh nhân đã trải qua ít nhất hai phương pháp điều trị khác nhưng không thành công. Miễn dịch trị liệu, bao gồm cả liệu pháp tế bào T CAR, có thể gây ra các tác dụng phụ nguy hiểm như độc tính thần kinh và hội chứng giải phóng cytokine (CRS). CRS là một tình trạng đe dọa tính mạng có thể xảy ra khi các cytokine được giải phóng bởi các tế bào bạch cầu hoạt động, dẫn đến tình trạng viêm.

Cân nhắc giữa rủi ro và lợi ích

Bất chấp những rủi ro tiềm ẩn, lợi ích của liệu pháp tế bào T CAR có thể vượt trội hơn những khó chịu mà những bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối và có lựa chọn điều trị hạn chế phải đối mặt. Padilla đã trải qua các tác dụng phụ như sốt và mất trí nhớ tạm thời, nhưng cuối cùng ông đã hồi phục và trở lại trạng thái sức khỏe bình thường.

Hy vọng cho tương lai

Liệu pháp tế bào T CAR có khả năng cách mạng hóa phương pháp điều trị ung thư. Phương pháp này mang đến hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc các bệnh ung thư trước đây không thể chữa khỏi. Tuy nhiên, cần phải tiếp tục nghiên cứu để cải thiện hiệu quả và tính an toàn của phương pháp điều trị này. Các cân nhắc về mặt đạo đức cũng cần được tính đến khi liệu pháp tế bào T CAR được áp dụng rộng rãi hơn.

Lợi ích và thách thức lâu dài

Các lợi ích và thách thức lâu dài của liệu pháp tế bào T CAR vẫn đang được nghiên cứu. Các nhà khoa học đang tìm cách để tăng hiệu quả và độ bền của phương pháp điều trị. Họ cũng đang khám phá các cách để giảm tác dụng phụ và cải thiện quá trình hồi phục của bệnh nhân.